Vendredi Matin – Maladies rares et préparation magistrale : exemple de la fumagilline de 10h00 à 10h20

Résumé de l’intervention :

L’intervention du professeur Fabrice Pirot, traite d’une maladie rare la microsporidiose pour laquelle le traitement envisagé est à base de fumagilline.

Cette maladie est une infection par un protozoaire dans des eaux de boisson pour lesquelles il n’y a pas de contamination interhumaine. Les spores sont très infectieuses, elles vont perforer la cavité abdominale pour atteindre le foie. Nous sommes tous potentiellement porteurs asymptomatiques. Pour les immunodéprimés,cela peut devenir une diarrhée profuse fatale. Suite à une nouvelle publication en Argentine, le traitement par fumagilline a été identifié. Une molécule très toxique utilisée à forte dose et qui reste la seule solution. La prévalence serait de 50 000 à 100 000 patients en Europe.

Un ancien médicament existait : le FLISINT du laboratoire Sanofi. Pour ce traitement coûtant 12 000 € par séquence de 10 jours, une étude menée de 2005 à 2018 à montré des problèmes secondaires visibles par numération sanguine, l’arrêt de la production s’est déroulée en 2019 avec un écoulement des stocks jusqu’à fin 2020. Suite à cet arrêt, des décès de patients sont survenus car la seule solution restante est une transplantation. La MPUP n’est pas disponible. 

En mai 2021, suite à un travail commun avec Sanofi, le reliquat d’actifs a été racheté, plus les données d’analyse et de faisabilité ainsi que les analyses de risques.

Depuis 2022, 13 demandes par des CHU français et une demande en Allemagne ont été honorées.

En tout, 80 patients ont été traités en quatre ans, avec des améliorations dès trois jours de traitement.

Les recherches sont en cours pour retrouver un nouveau producteur et reprendre le brevet. Des publications nouvelles sont à venir.

Nous sommes dans ce cas, en présence d’une préparation magistrale d’intérêt thérapeutique majeur.

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